Вчені підвищили надії на можливість лікувати генетичні хвороби, винайшовши новий потужний молекулярний інструмент, здатний виправити переважну більшість шкідливих мутацій. Нову процедуру назвали "першочерговим редагуванням".
Як пише The Guardian, вона дозволяє виправити 89% з 75 тисяч відомих шкідливих мутацій, які впливають на геном людини й спричиняють різні небезпечні порушення, такі як кістозний фібріоз, серповидноклітинна анемія, а також хворобу Тея-Сакса, яка нищить нервові тканини. Новий прорив відкриває двері до нової ери генетичного редагування. Однак, вчені застерігають, що потрібно провести ще багато досліджень, перш ніж можна буде безпечно застосувати метод для лікування людей. Окрім заходів безпеки перешкодою лишається також питання про доставку молекулярного інструменту редагування до клітин, які потрібно виправити для лікування порушень.
Читайте такожThe Guardian: Людство хоче писати ДНК як комп’ютерний код, але «ігри в Бога» небезпечні
"Цей перший звіт про первинне редагування - це швидше початок, ніж кінець довготривалих сподівань на те, що наука буде здатна змінювати будь-яке ДНК в будь-якій живій клітині чи організмі включно з потенційним застосуванням для лікування людей з генетичними хворобами", - сказав вчений Девід Лю з Массачусетського університету.
Здатність переписувати генетичний код - це найбільший науковий прорив останніх років. Найбільш поширеним інструментом для цього став так званий Crispr-Cas9. Він працює як "молекулярні ножиці", чіпляючись до конкретної ділянки ДНК і розрізаючи її на дві частини. Процедура дозволяє виводити з ладу певні гени і навіть виправляти шкідливі мутації, забезпечуючи клітини новими ділянками ДНК з правильною інформацію.
Втім, Crispr-Cas9 не ідеальний. Часто його застосування завершується катастрофічною сумішшю вирізаних частинок з додатковими "вставками" ДНК. Або ж потрібні ділянки коду просто губляться. Це не така вже й проблема, коли вчені працюють з піддослідними матеріалами в лабораторіях. Пошкоджені ДНК можна просто викинути. Але коли йдеться про виправлення у геномі людських легень, сердець й тканинах інших органів, потрібна більша точність.
Читайте такожВ космосі захисна складова ДНК старіє швидше
Новий інструмент так само чіпляється до потрібно ділянки ДНК. Але замість того, щоб розрізати її на дві частини, він дописує нову секцію ДНК в потрібному місці. В журналі Nature вчені описали, як вони зробили 175 різних виправлень в ДНК людських клітин з надзвичайною точністю. В одному з випадків вони виправили мутації, які спричиняли спадкову хворобу крові. В іншому вони видалили чотири додаткові літери ДНК в конкретному гені, які через які виникала хвороба Тая-Сакса. Ця хвороба дуже рідкісна і зазвичай призводить до загибелі дітей до п'ятирічного віку.
До первинного редагування внесення такого широкого спектру змін в ДНК без ризику залишити щось патогенне чи видалити щось потрібне було просто неможливо.
