Генна терапія позитивно впливала на самопочуття пацієнтів і уповільнювала розвиток муковісцидозу
062.ua
Результати клінічних досліджень, опубліковані в журналі The Lancet, продемонстрували перспективність генної терапії муковісцидозу.
Однак автори клінічного дослідження зазначають, що ще багато чого належить зробити, щоб препарат вийшов на фармацевтичний ринок, пише Ремедіум.
Новий підхід до лікування муковісцидозу був розроблений вченими з Великобританії, які запропонували використовувати для інгаляції невірусної доставки (в комплексі з катіонними ліпосомами) в організм пацієнта плазмідної ДНК, що кодує ген, мутації якого відповідальні за розвиток муковісцидозу.
Читайте такожЛіки, що знижують рівень холестерину, роблять жінок агресивними
У дослідженні взяли участь 140 пацієнтів старше 12 років. В залежності від групи пацієнти пройшли курс генної терапії (78 осіб) або отримували плацебо (62 особи). Інгаляції проводилися один раз на місяць протягом року.
За підсумками дослідження вчені констатували, що в порівнянні з плацебо, генна терапія позитивно впливала на самопочуття пацієнтів і трохи уповільнювала розвиток захворювання. Тим не менш підкреслюється необхідність подальшої роботи по підвищенню ефективності нового препарату.