Медичний університет Гуанчжоу провів незвичайну роботу. Його співробітники виправили генетичні мутації у клітинах життєздатних людських ембріонів за допомогою методу редагування геному CRISPR, повідомляє сайт університету Гуанчжоу.
Раніше подібного жодна дослідницька група не робила. Головна відмінність даного експерименту - використання нормальних ембріонів. Раніше CRISPR тестували тільки на генетично бракованих ембріонах, які не могли розвинутися у плід. Виявилося, з нормальними ембріонами метод працює набагато краще.
Читайте такожВчені виявили молекулярний механізм, що перешкоджає швидкому старінню
Спочатку, коли використовувалися дефектні ембріони, метод редагування успішно відновив менш однієї клітини з десяти. Тобто коефіцієнт ефективності був надто низьким. Що стосується нормальних ембріонів, отриманих з незрілих яйцеклітин, що залишилися після циклів ЕКЗ, ефективність була вищою.
Для останнього експерименту вчені розвивали пожертвувані пацієнтками ЕКО-клінік незрілі яйцеклітини. Потім клітини запліднили, додаючи сперму чоловіків зі спадковими захворюваннями. Після використовували метод CRISPR для виправлення (відбувалося до того, як клітина починає ділитися). Першим донором сперми був чоловік з мутацією G1376T в гені ферменту G6PD. Така мутація часто стає причиною фавизму. Це захворювання, при якому вживання деяких продуктів може викликати руйнування червоних кров'яних тілець.
Читайте такожВчені створили новий метод редагування ДНК
Метод виправив мутацію G1376T у двох ембріонах. Правда, в одному всі клітини були виправлені, а в другому деякі клітини залишилися з проблемою. Другим донором сперми був чоловік з мутацією beta41-42, що приводить до бета-таласемії (всі чотири ембріона мали цю мутацію). І тут в одному випадку метод CRISPR викликав нову мутацію. У другому мутація була успішно виправлено лише в деяких клітинах, а в двох інших метод взагалі не спрацював. Незважаючи на це, ефективність методу була значно вищою.
