Підпишіться на нас в Google
Вчені вперше застосували метод редагування генів для зміни ДНК безпосередньо в організмі людини. Під час клінічного випробування дослідники використали високоточний інструмент, відомий як "prime editing", для виправлення генетичної мутації в клітинах печінки, яка спричинена хворобою Вільсона (рідкісне захворювання, що заважає організму виводити надлишок міді). Про це пише The Independent, посилаючись на журнал Nature.
Таке дослідження відкриває шлях до швидших, дешевших і менш інвазивних методів генної терапії, що дозволяють відновлювати ДНК всередині людського організму, замінюючи складні лабораторні процедури.
"Я й не мріяла, що за свого життя побачу застосування цієї технології для лікування мого рідкісного захворювання. Це буде справді захоплюючий рік", - запевнила Ронда Роуленд, президент Асоціації хворих на хворобу Вільсона.
Як пояснює видання, хвороба Вільсона спричинена мутаціями в гені ATP7B, який кодує білок, відповідальний за виведення надлишку міді з печінки. Без лікування мідь накопичується до токсичних рівнів, внаслідок чого серйозно страждає печінка, порушується робота нервової системи та виникають неврологічні розлади.
"Сучасні методи лікування вимагають довічного прийому препаратів, що виводять мідь, але редагування генів відкриває можливість одноразового, остаточного вирішення проблеми шляхом безпосереднього виправлення дефекту. У той час як стандартні методи редагування генів, такі як технології CRISPR-Cas9, зазвичай вимикають гени, а не переписують їх, технологія "прайм-редагування" діє як мікроскопічний текстовий редактор, здатний вставляти, видаляти та замінювати конкретні сегменти ДНК з надзвичайною точністю", - додають у публікації.
Такий метод лікування передбачає доставку інструментів для редагування генів у клітини печінки за допомогою крихітних ліпідних наночастинок, за технологією, схожою на ту, що використовується у вакцинах на основі мРНК (Матрична рибонуклеїнова кислота).
Зокрема редагування ДНК в організмі дозволяє уникнути дорогого та ризикованого процесу вилучення клітин пацієнта, їх модифікації в лабораторії та повторного введення.
Відомо, що традиційні процедури редагування клітин часто вимагають від пацієнтів проходження агресивної хіміотерапії, аби звільнити місце в організмі для приживлення відредагованих клітин.
"Фінансування цих компаній, що займаються генетичною медициною, коштує недешево", – попередив Джозеф Томе, аналітик з біотехнологій у TD Cowen, підкресливши, що методи лікування, які застосовуються безпосередньо в організмі, можуть суттєво знизити виробничі витрати та зробити терапії широко доступними.
Проте експерти застерегли, що редагування генів в організмі має свої власні виклики, адже лікарі не можуть перевірити, чи зміни є точними, до того, як клітини почнуть розмножуватися.
"Це залежить від того, які ризики ви готові прийняти", – сказав Крішану Саха, біомедичний інженер з Університету Вісконсіна–Медісона, зауваживши, що точне доставлення інструментів для редагування генів до цільових органів залишається "головним викликом".
Інші дослідження вчених
Як писав УНІАН, вчені зробили прорив у квантовій фізиці. Вони вперше змогли з високою точністю розрахувати механізм дії квантово-фізичного явища, відомого вже кілька десятиліть, у реальних матеріалах.
Також дослідники розвінчали міф про 10 тисяч кроків на день. Вони зробили висновок, що не існує "кращого" чи "найкращого" режиму для отримання користі для здоров’я від ходьби.
