medscape.com

Європейські регулятори зареєстрували генну терапію при важкому комбінованому імунодефіциті, пов'язаного з дефіцитом аденозиндеамінази (ADA-SCID), розроблену компанією GlaxoSmithKline у співпраці та італійськими вченими, повідомляє Reuters.

Читайте такожПроти муковісцидозу будуть застосовувати генну терапію

Індивідуальна терапія для педіатричного застосування, схвалена під торговим найменуванням Стримвеліс (Strimvelis). При проведенні Стримвеліс пацієнтові вводяться аутологічні гемопоетичні клітини CD34+, трансдуковані in vitro аденовектором, що експресує аденозиндеаміназу.

Відео дня

У клінічних дослідженнях, які пройшли за участі 12 дітей, було показано, що застосування Стримвеліса сприяло досягненню трирічної виживаності в 100% випадків. У рамках інших КД, терапія була проведена 18 дітям 7-13 років тому. На даний момент всі учасники досліджень живі. При пересадці кісткового мозку – стандартному лікуванні ADA-SCID – виживаність становить 82%.

Читайте такожГенетична терапія може спровокувати створення непереможних вірусів

ADA-SCID є рідкісною формою спадкового імунодефіциту, при якому хворі вкрай вразливі перед інфекційними хворобами і змушені перебувати в стерильному середовищі. В Європі ADA-SCID щорічно виявляється у 15 дітей.