На восьмирічному хлопчику, який раптово втратив рухливість, випробували експериментальний метод лікування, який може суттєво вплинути на лікування рідкісних мітохондріальних захворювань у майбутньому, пише Interesting Engineering.
Зазначається, що у хлопчика було діагностовано рідкісне генетичне захворювання - дефіцит HPDL. Усього за три місяці він виявився прикутим до інвалідного крісла.
У виданні пояснили, що дефіцит HPDL порушує вироблення коензиму Q10, який необхідний для перетворення цукрів і жирів на енергію всередині мітохондрій, енергетичних центрів клітин. Це призводить до паралічу, ригідності кінцівок і сильної втоми.
Вчені з американського медичного центру NYU Langone Health розповіли журналістам, що їхня експериментальна сполука, спрямована на вироблення коензиму Q10, допомогла впоратися з паралічем хлопчика. Протягом двох місяців після початку лікування він знову зміг ходити на великі відстані.
У виданні наголосили, що метод лікування вчених ґрунтується на відкритті, яке зробили 2021 року в лабораторії доктора Майкла Паколда в NYU Langone. Дослідники з'ясували, що фермент HPDL перетворює молекулу 4-HMA на 4-HB, що є важливим етапом у синтезі CoQ10.
Під час експерименту, який було проведено на мишах, з'ясувалося, що додавання 4-HMA або 4-HB відновлює виробництво CoQ10. Це своєю чергою допомагає зупинити розвиток паралічу.
Після схвалення цього методу лікування хлопчик почав щодня приймати розчинений у воді 4-HB. Лише за кілька тижнів його рівновага та витривалість помітно покращилися. Уже за два місяці хлопчик зміг пройти більш ніж 1,5 км разом зі своєю сім'єю.
Вчені визнали, що одужання хлопчика не було повним. Проте навіть такий результат є проривом.
Учені виявили нове джерело антибіотиків
Раніше вчені виявили частину імунної системи, яка, на їхню думку, "може стати новим джерелом природних антибіотиків". Вони запевнили, що це відкриття може кардинально змінити лікування інфекційних захворювань.
За словами вчених, "природні антибактеріальні агенти" можуть стати альтернативою традиційним антибіотикам у боротьбі з антибіотикорезистентними інфекціями. Під час експериментів учені довели їхню ефективність.
