Генна терапія вродженої сліпоти, розроблена американськими ученими, дала багатообіцяючі результати, повідомляє видання HealthDay. Висновки учених опубліковані в журналах Human Gene Therapy і New England Journal of Medicine.
У першому етапі експерименту, зробленого в Національному інституті очних хвороб США, взяли участь три пацієнти віком 22, 24 і 25 років з амаврозом Лебера, викликаним мутаціями в гені RPE65. У нормальному стані цей ген відповідає за виробництво необхідних для сітківки форм вітаміну А, які потрібні для роботи світлочутливих клітин фоторецептора.
Дослідники протягом року вводили здорові копії гену RPE65 в сітківку, після чого пацієнти змогли побачити дуже тьмяне світло.
Отримані результати свідчать про те, що лікування за допомогою гену RPE65 стабільно підвищує світлочутливість сітківки.
