Британські учені повідомляють про новий випадок розвитку лейкозу у дитини, яка брала участь у випробуваннях генної терапії важкого спадкового захворювання імунної системи.
Кілька років тому у Франції випробування аналогічної методики лікування були припинені після загибелі одного з пацієнтів.
У новому експерименті, що проходив у лондонській лікарні, брали участь 10 дітей із природженим поєднаним імунодефіцитом. Ця хвороба викликана дефектом гена, що бере участь у формуванні основних груп клітин імунної системи людини.
Діти з таким захворюванням практично позбавлені імунного захисту – будь-яка інфекція може закінчитися для них смертельним результатом. Єдиним способом продовжити життя таких хворих є дотримання режиму повної стерильності, проте, більшість із них не доживає до дорослого віку.
За словами організаторів дослідження, до останнього часу експериментальна методика лікування, заснована на введенні нормальної копії пошкодженого гена в організм пацієнтів, давала позитивні результати. В той же час учені визнають, що ймовірність розвитку лейкозу оцінювалася як вельми висока із самого початку дослідження.
У 2002 році випробування аналогічного методу лікування поєднаного імунодефіциту у дітей були закриті у Франції. Тоді лейкоз розвинувся у чотирьох із одинадцяти дітей, одна з яких згодом померла. В той же час у дев`яти учасників дослідження спостерігалося значне поліпшення функцій імунної системи.
Минулого року американські дослідники спробували оцінити ризик генної терапії, експериментуючи на лабораторних тваринах. У ході дослідження онкологічні захворювання розвинулися у 30% щурів, що одержували ін`єкції геннотерапевтичного препарату. Втім, тоді прихильники генної терапії висловили припущення, що в ході експерименту над лабораторною твариною вводилися штучно завищені дози ліків.
