/ pixabay.com

Суть нової генної терапії полягає в тому, щоб спровокувати потрібні мутації в мозку плоду, поки він перебуває ще в утробі матері. Спосіб передбачає ін’єкцію нешкідливого вірусу в мозок ненародженої дитини, який вплине на нейрони й доставить молекули, які виправлять генетичні помилки.

Як повідомляє The Guardian, лабораторні дослідження виявили, що така терапія буде найбільш ефективною на другому триместрі вагітності, коли мозок дитини на ранній стадії розвитку.

«Ми переконані, що це може стати лікуванням, якщо не панацеєю. Все залежить від того, коли буде зроблена ін’єкція», - сказав нейробіолог з Університету Північної Кароліни Мак Зилка.

Відео дня

Читайте такожГенетики із США вперше редагували геном у тілі живої людини

Генна терапія націлена для боротьби з розладом мозку під назвою синдром Ангельмана, який також називають «синдромом Петрушки». Він трапляється в одного з кожних 15 тисяч новонароджених. Діти з синдромом мають менший мозок і часто страждають від судом, а також проблем з пересуванням і сном. Розвиток теж стає жертвою розладу. Трапляється, що дитина за все життя не каже жодного слова.

За словами Зилки, діти з «синдромом Петрушки» часом мають настільки великі проблеми зі сном, що батькам доводиться замикати їх у кімнаті, щоб вони не нашкодили собі вночі. Річ у тому, що у здорових людей є дві копії кожного з генів у генетичному коді, один з яких запозичений від матері, а інший – від батька. Але обидві копії не завжди «увімкнені». Для нормального розвитку мозку материнська копія гену під назвою UBE3A повинна функціонувати, а батькова бути пасивною.

При синдромі Ангельмана материнський ген UBE3A або відсутній, або мутував і не функціонує. Терапія, розроблена Зилкою, використовує потужний інструмент генного редагування під назвою Crispr-Cas9, щоб увімкнути ген, успадкований від батька. Дослідження на мишах показали, що терапія проведена на етапі розвитку плоду в утробі ефективно активує UBE3A у ключових ділянках мозку. Зилка пояснив, що терапія активує ген у корі головного мозку, яка грає ключову роль у пізнанні, а також у гіпокампі, який відповідає за навчання і пам’ять. Також терапія активу ген у мозочку, який контролює рухи.

Читайте такожВиявлено чоловічий ген безпліддя

Після випробування на мишах вчені перевірили терапію на людському мозку, вирощеному в лабораторії. Як виявилося, на нього метод теж діє. На думку нейробіолога, у майбутньому його розробку можна буде використовувати для лікування поширених розладів, таких як певні форми аутизму.