Китайські вчені вперше ввели в людський організм клітини з генами, модифікованими системою CRISPR/Cas9. Це було зроблено в рамках експерименту по лікуванню агресивного раку, повідомляє журнал Nature.
Дослідники вилучили імунні клітини (T-лімфоцити) з крові пацієнта, ураженого метастазуючим раком легенів, а потім використовували CRISPR–технологію для відключення гена, що кодує білок PD-1. Останній, як було показано, пригнічує імунітет, сприяючи зростанню пухлини. Вчені культивували відредаговані клітини, збільшивши їхню кількість, а потім ввели їх назад в організм людини. В подальшому лікарі будуть відслідковувати стан випробуваного, щоб з'ясувати, чи допоможе генна терапія впоратися з хворобою.
Читайте такожВчені Швеції заявляють, що готові до редагування геномів людських ембріонів
За словами дослідників, процедура модифікації геному пройшла успішно, і пацієнт найближчим часом отримає другу ін'єкцію. Крім того, у випробуваннях візьмуть участь ще 10 людей, кожному з яких зроблять від двох до чотирьох ін'єкцій. Кожен доброволець буде спостерігатися протягом шести місяців з метою перевірки, чи може лікування викликати серйозні побічні ефекти.
CRISPR являє собою фрагменти ДНК бактерій, які поєднують в собі повторювані частини — короткі паліндромні повтори — і спейсери. Спейсери відрізняються один від одного послідовністюнуклеотидів і розташовуються між повторами. Вони являють собою частини ДНК, запозиченої у вірусів або бактерій-паразитів, і відповідають за розпізнавання подібного їм чужорідного генетичного матеріалу. Білки Cas9 розрізають гени паразита.
