Перший медичний препарат, що уповільнює руйнування мозку при хворобі Альцгеймера, вчені назвали революційним.
Прорив у дослідженнях поклав край десятиліттям невдач і показав, що нова ера ліків для лікування хвороби Альцгеймера - найпоширенішої форми недоумства - можлива, повідомляє Бі-бі-сі.
Однак новий препарат під назвою леканемаб дає лише частковий ефект, і про його ефективність поки ведуться суперечки. Крім того, препарат діє на ранніх стадіях захворювання, тому, поки не трапиться такого ж прориву в діагностиці, більшості людей він не допоможе.
Леканемаб діє на білкову масу, яка називається бета-амілоїдом, яка накопичується в мозку людей з хворобою Альцгеймера. Леканемаб - це антитіло, подібне до того, яке організм виробляє для боротьби з вірусами або бактеріями. Він дає імунній системі команду очистити мозок від амілоїду.
Амілоїд - це білок, який накопичується в проміжках між нейронами в мозку і утворює характерні бляшки - відмінні ознаки хвороби Альцгеймера.
У масштабному дослідженні взяли участь 1795 добровольців з ранньою стадією хвороби Альцгеймера. Вони отримували препарат кожні два тижні.
Хвороба Альцгеймера довгий час не піддавалася зусиллям медиків, і тому не дивно, що деякі вважають нові ліки тріумфом.
Благодійна організація Alzheimer's Research UK назвала отримані результати доленосними.
Професор Джон Харді, один з провідних світових дослідників, 30 років тому висунули ідею боротьби з амілоїдом, назвав ліки історичними і оптимістично заявив: "Ми бачимо початок терапії хвороби Альцгеймера".
Професор Тара Спайрс-Джонс з Единбурзького університету вважає, що отримані результати - це "велика подія, тому що протягом довгого часу ми отримували стовідсотково негативні результати".
В даний час людям з хворобою Альцгеймера призначаються інші препарати, які допомагають впоратися з симптомами, але жоден з них не змінює перебіг хвороби.
Результати, представлені на конференції Clinical Trials on Alzheimer's Disease в Сан-Франциско і опубліковані в журналі New England Journal of Medicine, не дозволяють вважати леканемаб панацеєю. Хвороба продовжувала впливати на мозок, але за 18 місяців лікування цей процес сповільнився приблизно на чверть.
Американські регулятори вже розглядають отримані результати і незабаром повинні прийняти рішення про те, чи можна схвалити леканемаб для широкого застосування. Розробники препарату - фармацевтичні компанії Eisai і Biogen - планують почати процес сертифікації ліків в інших країнах в наступному році.
Британець Девід Ессам, якому 78 років, взяв участь у міжнародних клінічних випробуваннях. Він працював столяром, але через хворобу Альцгеймера йому довелося відмовитися від роботи - він більше не міг згадати, як зібрати шафу або користуватися інструментами. Йому доводиться користуватися цифровим годинником - він вже не може визначати час по циферблату.
"Він вже не та людина, що раніше, у багатьох справах йому потрібна допомога, його пам'ять взагалі майже відсутня", - сказала його дружина Шеріл. Але, за її словами, клінічні випробування леканемаба дали родині надію.
"Якщо хтось зможе уповільнити розвиток хвороби Альцгеймера і врешті-решт зупинити її зовсім, це буде чудово, адже ця хвороба - жахливо неприємна річ", - сказав сам Девід.
У світі налічується понад 55 млн хворих на Альцгеймера, а до 2050 року, за прогнозами, їх буде 139 млн.
Серед вчених і лікарів ведуться суперечки про те, наскільки доленосним леканемаб виявиться в реальному житті.
Уповільнення погіршення стану при використанні препарату вдалося зафіксувати за допомогою оцінки симптомів у хворого. Для цього застосовувалася 18-бальна шкала, симптоми варіювалися від нормального стану до важкої деменції. Стан тих, хто отримував новий препарат покращився в середньому на 0,45 бала. Професор Спірс-Джонс визнає, що ефект невеликий, але, за її словами, вона охоче прийме і його.
Доктор Сьюзен Колхас з досліджень Альцгеймера у Великобританії вважає, що хоча ефект від нового препарату на перший погляд виглядає скромним, це лише початок, і наступне покоління препаратів буде кращим. З наукової точки зору ймовірно, що ефективність препарату при більш тривалих випробуваннях виявиться вище. "Я не думаю, що ці результати варто вважати остаточними", - каже доктор Колхас.
У леканемаба є і побічні ефекти. Сканування мозку показало ризик крововиливів у мозок (17% учасників) та набряку мозку (13%). Загалом, 7% людей, які отримували препарат, були змушені припинити його прийом через побічні ефекти. Найважливіше питання - що станеться після 18 місяців клінічних випробувань, і точної відповіді на нього поки немає.
Доктор Елізабет Култхард, яка лікує пацієнтів у лікарні в Брістолі, сказала, що після появи симптомів легкого когнітивного розладу у хворих залишається в середньому шість років самостійного життя. Якщо уповільнити це зниження на чверть, це, можливо, ще 19 місяців, каже вона.
Поява препаратів, які дійсно змінюють перебіг хвороби, ставить інше питання: чи готова служба охорони здоров'я до їх використання?
Препарати повинні призначатися на ранніх стадіях захворювання, поки мозку не завдано занадто великої шкоди. Однак більшість людей, які звертаються до лікарів зі скаргами на пам'ять, як правило, знаходяться вже на пізніх стадіях захворювання.
Для ефективного застосування леканемабу необхідно, щоб люди зверталися за допомогою при перших ознаках проблем з пам'яттю, а лікарі могли відправити їх на аналіз амілоїду - сканування мозку або аналіз спинномозкової рідини - для того, щоб визначити наявність хвороби Альцгеймера або іншої форми деменції. В даний час тільки 1-2% хворих на деменцію проходять такі тести.
"Між поточним рівнем медичних послуг і тим, що необхідно для терапії, що лікує захворювання, гігантська прірва", - говорить доктор Култхард.
За її словами, в даний час препарат може допомогти лише тим, хто живе поблизу великих медичних центрів або отримує приватну медичну допомогу.
Вчені також підкреслюють, що амілоїд - це лише одна частина складної картини ураження мозку при хворобі Альцгеймера. У хворобі значною мірою беруть участь імунна система і запальні процеси, а інший токсичний білок, тау, виявляється там, де клітини мозку відмирають.
Професор Спайрс-Джонс вважає, що нові дослідження треба вести саме в цьому напрямку.
"Я дуже рада, що ми знаходимося на порозі достатнього розуміння проблеми, і через десятиліття або близько того у нас повинно з'явитися щось, що змінить ситуацію на краще", - додає вона.
Кейт Лі, виконавчий директор благодійної організації Alzheimer's Society, закликала розробити 10-річну урядову стратегію щодо деменції, щоб впоратися з тим, що вона назвала найбільшою кризою охорони здоров'я, з якою стикається Великобританія.
В інтерв'ю BBC вона також сказала, що леканемаб не матиме значного впливу на тих, хто вже живе з деменцією, але це має суттєво змінити ситуацію для майбутніх поколінь.
Хвороба Альцгеймера
Зараз в Євросоюзі з деменцією живуть близько 8 млн осіб. Очікується, що до 2050 року їх число подвоїться.
Вчені весь час працюють над створенням першого медпрепарату для лікування цієї хвороби. При цьому, в грудні 2021 року в Євросоюзі відмовилися схвалити застосування нових ліків для боротьби з хворобою Альцгеймера. Мова йде про адуканумабе - перший за 20 років новий препарат від хвороби Альцгеймера.
