Розроблений метод робить можливим виробляти необхідні для терапії сполуки безпосередньо в уражених клітинах. Описані принципи можна використовувати для створення лікування багатьох захворювань.
Міотонічна дистрофія 2 типу зустрічається досить рідко, перебігає відносно сприятливо порівняно з багатьма нервово-м'язовими захворюваннями. Вона характеризується міотонією (уповільненням розслаблення м'яза після скорочення, тривалим скороченням м'язів після стимуляції), слабкість проксимальних м'язів кінцівок і міалгією, нерідко у пацієнтів розвивається катаракта. В результаті успадкованих порушень у хворих є дефект РНК, присутність в її молекулах тетрануклеотидних повторів CCUG в більшій кількості, ніж в нормі. Білок MBNL1, який регулює сплайсинг, дозрівання РНК, зв'язується з молекулами РНК в області цих повторів. Утворення стійкого комплексу між дефектної РНК і білком призводить до виникнення порушень сплайсингу і розвитку міотичної дистрофії.
Автори вважають, що їх ідею можна використовувати і для лікування інших захворювань, пов'язаних з генетичними змінами і повторами в РНК. Серед них бічний аміотрофічний склероз, хорея Хантигтона і понад 20 інших станів.
