Учені з Каролінського інституту і Університету Південної Данії створили антисмисловий олігонуклеотид, здатний безпосередньо впливати на ген, мутація якого є причиною розвитку хвороби Хантінгтона, повідомляє MedicalXpress. Можливо, в майбутньому відкриття європейських вчених дозволить створити ліки проти невиліковного на сьогоднішній день захворювання.
Читайте такожКитайські вчені вперше ввели в людський організм модифіковані клітини з генамиСучасна медицина здатна тільки знижувати вираженість симптомів хвороби Хантінгтона, але не може ані уповільнити, ані запобігти розвитку захворювання. Антисмислова терапія дозволяє інгібувати трансляцію патогенного білка з допомогою введення олігонуклеотидів, що кодує білок мРНК.
Хвороба Хантінгтона є нейродегенеративним захворюванням, спричиненим подовженням CAG/CTG триплетного повтору в ділянці гена HTT, що кодує білок. При мутації гена білок та інформаційна РНК пошкоджують нервові клітини головного мозку.
В ході лабораторних експериментів з клітинними лініями пацієнтів з хворобою Хантінгтона, було показано, що при такому підході значно скорочується вироблення інформаційної РНК.
Читайте такожВчені наблизилися до перемоги над аутоімунними захворюваннями
В даний час розробка вчених перебуває на ранній стадії випробувань – ще навіть не були проведені доклінічні дослідження на мишах.
