Консультативна рада управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) рекомендувала регулятору схвалити застосування перших в країні ліків для генної терапії, передає Бі-бі-сі.
Читайте такожВакцина від раку пройшла успішні випробуванняПрепарат виробництва швейцарської компанії Novartis, винесений на розгляд FDA, розроблений для боротьби з гострим лімфобластним лейкозом - рак крові.
B-клітинний лімфобластний лейкоз - найпоширеніший вид раку серед американських дітей. Якщо FDA схвалить засіб генної терапії Novartis, то скористатися ним зможуть і зовсім маленькі пацієнти у віці від 3 років.
Хоча регулятор не зобов'язаний виконувати рекомендації Консультативної ради, експерти розцінюють шанси на те, що препарат буде схвалено, як дуже високі. Остаточне рішення очікують у вересні 2017 року.
Препарат під назвою Tisagenlecleucel діє за принципом адаптивної імунотерапії генетично модифікованими Т-лімфоцитами. Ця технологія називається CAR-T.
З крові пацієнта витягують клітини імунної системи - Т-лімфоцити, які називають T-кілерами. Потім за допомогою модифікованого вірусу імунодефіциту людини їх генетичний код змінюють так, щоб вони атакували B-клітини, які теж відносяться до імунної системи. "Перепрограмовані" T-клітини пересаджують назад пацієнту. Але через те, що вони знищують як ракові, так і здорові B-клітини, пацієнту потрібно регулярно вводити антитіла - імуноглобуліни.
Технологія була розроблена вченими в Пенсильванському університеті, ліцензія на неї належить компанії Novartis. Коштувати препарат буде до $500 тис., але його достатньо застосувати одноразово, а не роками, як у випадку з хіміотерапією.
Незважаючи на ефективність генної терапії, на засіданні Консультативної ради звернули увагу на її важкі побічні ефекти. Так, перша дитина, що пройшла через неї, пацієнтка Емілі, мало не померла від високої температури, збою артеріального тиску і набряку легенів.
Через побічні ефекти Novartis збирається обмежити кількість клінік, в яких буде доступний препарат Tisagenlecleucel, до 30-35.
