Лейла / Great Ormond Street Hospital in London

У віці трьох місяців у Лейли діагностували гострий лімфобластний лейкоз — злоякісне захворювання, при якому ракові стовбурові клітини кісткового мозку викидають у кров незрілі лімфоїдні клітини у величезних кількостях.

Дівчинку одразу ж почали лікувати стандартними процедурами (хіміотерапією та пересадкою кісткового мозку), проте в її віці ця терапія успішна лише в чверті випадків, і Лейлі не пощастило, повідомляє Lenta.ru.

Незважаючи на присутність ракових клітин після сеансів хіміотерапії, лікарі вирішили трансплантувати кістковий мозок, сподіваючись на те, що імунні клітини в донорському органі переможуть лейкоз — але і цього не сталося. Через два місяці стан Лейли знову погіршився, тоді медики звернулися до Васима Касима (Waseem Qasim) з лондонського Університетського коледжу, який розробляє генетичні способи боротьби з раком.

Відео дня

Читайте такожТваринний вірус лейкозу назвали вірогідною причиною появи раку у людей

В загальних рисах терапія полягає в тому, щоб брати імунні клітини з організму пацієнта, генетично модифікувати їх для боротьби з раковими клітинами і повертати назад. Іноді туди додають ген рецептора CAR19, який змушує цитотоксичні Т-лімфоцити (Т-клітини) шукати і вбивати клітини з білком CD19 на поверхні — саме вони викликають гострий лімфобластний лейкоз.

Однак Лейла була дуже маленькою і хворою, щоб надати такі Т-клітини. Тому Касиму довелося використовувати матеріал, отриманий від іншого здорового донора і модифікований так, щоб лікувати сотні пацієнтів. Щоб ці клітини не сприйняли всі клітини в організмі реципієнта як чужорідні і не напали на них, і знадобилося генне редагування з допомогою «молекулярних ножиць» — білків TALEN.

Касім вирізав два гена: відповідальний за рецептор, що розпізнають клітини реципієнта як чужі, і ще один ген, відсутність якого зробило донорські Т-клітини невидимими для антитіл, які Лейла брала (в якості препарату, що пригнічує її власну імунну систему).

В той момент модифіковані Т-клітини UCART19 пройшли випробування тільки на мишах, але, оскільки дівчинка помирала, її батьки вирішили ризикнути. Незважаючи на ймовірність неправильної роботи молекулярних ножиць (іноді вони вирізують не ті гени, і донорські клітини самі перетворюються в ракові), лікування пройшло успішно: Т-клітини успішно побороли лимфобласты.

Через три місяці Лейлі знову пересадили кістковий мозок: здорові імунні клітини розпізнали клітини UCART19 як чужорідних і знищили їх. Таким чином, зараз в організмі дівчинки не залишилося генетично модифікованих клітин.

Поки про повне вилікування Лейли говорить рано, але вона жива і добре себе почуває. Повноцінні клінічні випробування UCART19 почнуться в 2016 році. Їх успіх доведе, що успішні результати лондонської дівчинки були не випадкові.